Lucas Viano.- Luciano Marraffini estuvo en el nacimiento de una
técnica que promete revolucionar la medicina y la industria. Es tan
valiosa que instituciones de Estados Unidos se disputan su autoría.
Luciano prefiere mantenerse al margen de esta “guerra” científica.
La técnica se llama Crispr/Cas9 y sirve para cortar y pegar genes en el ADN de animales, plantas, bacterias y seres humanos.
El
Instituto Broad (de la Universidad de Harvard y el Instituto
Tecnológico de Massachusetts) y la Universidad de California se disputan
la autoría y patentes de este hallazgo que serviría para curar
enfermedades y desarrollar supercultivos.
Un
artículo de Science indica que un trabajo de Marraffini de 2008 fue el
primero en mencionar que Crispr, un mecanismo de defensa que tienen las
bacterias, podría tener una gran utilidad.
“Realicé dos
contribuciones fundamentales. Junto a Erik Sontheimer, en 2008,
descubrimos que el sistema Crispr degrada el ADN y no el ARN como
suponían las predicciones. Esto es importante porque si Crispr degradara
ARN no serviría para introducir mutaciones en células humanas”, dice.
Y
agrega: “La segunda contribución fue junto a Feng Zhang, con el cual
fuimos uno de los dos primeros grupos que demostraron que Crispr/Cas9
puede ser aplicada en células humanas para introducir mutaciones”.
Según
Science , Marraffini también es uno de los fundadores de Intellia
Therapeutics, una de las empresas que está aplicando esta técnica en
procedimientos terapéuticos. Una de sus socias es Jennifer Doudna, de la
Universidad de California.
En 2012, Doudna y equipo publicaron un
artículo en el que se planteaba el uso de este mecanismo como una
herramienta de edición genética.
La solicitud de patente fue
realizada un año después. Pero unos meses después, Feng Zhang, del
Instituto Broad, presentó su propia solicitud, aunque más enfocada a las
células eucariotas, las que están presentes en los seres vivos
complejos como los humanos.
La patente fue otorgada a este equipo,
que había pedido que el trámite se realizara por una vía más rápida.
Pero el equipo de Doudna también obtuvo su patente, aunque sólo
aplicable a las células procariotas (bacterias).
Doudna entendió que su solicitud abarcaba todos los tipos de células, por lo que presentó un recurso de “interferencia”.
Hace
unas semanas, la Oficina de Patentes de Estados Unidos resolvió que no
había ninguna interferencia. Victoria para Zhang y el Instituto Broad,
aunque la contienda seguramente continuará.
Según un estudio de
2015, el mercado que hay detrás de esta técnica sólo en el ámbito médico
es de un 46 mil millones de dólares. La decisión de quién es el dueño
de este conocimiento puede tener importantes consecuencias en los
productos que se desarrollen a partir de esta técnica.
Tal como
está ahora la situación, muchos expertos en patentes creen que las
empresas que quieran lanzar productos a partir de esta técnica deberían
pagar por el permiso de uso a los dos grupos científicos, con lo cual
estos productos serán más caros.
Largo camino por recorrer
A
pesar de que se ha avanzado mucho, la técnica está en pañales, sobre
todo en el ámbito médico. Los ensayos clínicos en humanos que está
usando la técnica Crispr/Cas9 son muy pocos.
“Es difícil predecir
cuál será el primer producto que se logrará con esta técnica. En
principio, sería más factible producir bacterias de interés industrial
que usarla para aplicaciones medicinales o que para modificar otros
organismos superiores”, dice Marraffini.
Con Crispr/Cas9 los
científicos pueden editar con precisión partes del genoma humano. Esto
permitiría sumar nuevas características a un determinado organismo, por
ejemplo, un gen que les otorgue resistencia a plagas en un cultivo.
También serviría para eliminar aquellos genes perjudiciales, como el
responsable de alguna enfermedad humana.
Pero también serviría
para editar el ADN de los espermatozoides y óvulos, con el objetivo de
evitar que los hijos hereden genes “indeseados” o bien transferir
aquellos “beneficiosos”. Las comillas fueron puestas a propósito porque
las definiciones de estas dos palabras son vidriosas y suponen un debate
ético y moral.
A pesar de los límites bioéticos, Marraffini
asegura que la mayor barrera para que Crispr/Cas9 avance es técnica.
“Las dificultades técnicas son la barrera más importante, sobre todo,
cómo introducir y dirigir Crispr/Cas9 a órganos específicos en seres
humanos y otros organismos. Pero es bueno discutir los problemas éticos
de antemano para el día en que la tecnología esté lista”, dice.
De Rosario a la universidad Rockefeller. Marraffini
egresó como biotecnólogo de la Universidad de Rosario y emigró a EE.UU.
Pasó por diferentes instituciones. Ahora continúa su carrera con
laboratorio propio en la universidad Rockefeller.
